Los resultados del ensayo podrían ser la base de las solicitudes que buscan la aprobación de la terapia
4D Molecular Therapeutics (4DMT) está planeando un ensayo clínico de fase 3 que, si los resultados son positivos, será la base de las solicitudes que buscan la aprobación de la terapia génica inhalada 4D-710 de la compañía como tratamiento para personas con Fibrosis Quística (FQ) que no pueden tomar moduladores CFTR .
4DMT completó recientemente conversaciones con las autoridades reguladoras de EE. UU. y Europa, y la compañía dice que ahora ve un camino claro sobre cómo lograr la aprobación formal de la terapia.
Se espera que el ensayo de fase 3 planificado inscriba de 60 a 80 personas con FQ que tengan una función pulmonar reducida, específicamente un porcentaje previsto de volumen espiratorio forzado en un segundo (ppFEV1) del 40 % al 80 %. Uno de los objetivos principales del estudio será medir cómo el tratamiento con 4D-710 afecta el ppFEV1,la medida de la función pulmonar basada en la cantidad de aire que alguien puede exhalar con fuerza en un segundo.
El estudio de Fase 3 también evaluará cómo la terapia génica afecta la calidad de vida de los pacientes, medida con una escala estándar llamada Dominio Respiratorio Revisado del Cuestionario de Fibrosis Quística (CFQ-R-RD), y la frecuencia de las exacerbaciones pulmonares.
Se crean instalaciones de fabricación para realizar pruebas de terapia génica contra la FQ
Se espera que el ensayo se inicie en la segunda mitad de 2025. 4DMT dijo que ya ha establecido instalaciones de fabricación para fabricar la terapia genética para el ensayo siguiendo los mismos procedimientos que podrían usarse para fabricar un producto comercial si finalmente se aprueba.
4D-710 está diseñado para administrar una copia saludable del gen CFTR a las células pulmonares, lo que permite la producción de una proteína CFTR funcional. 4DMT está desarrollando la terapia genética para personas con FQ que no pueden tomar moduladores de CFTR, ya sea porque no tienen mutaciones elegibles o porque los moduladores estaban causando efectos secundarios intolerables.
Dado que existe una importante necesidad insatisfecha de tratamientos en estos pacientes, 4DMT dijo que está explorando la posibilidad de buscar una aprobación acelerada para 4D-710. La aprobación acelerada es una aprobación condicional que permite a las empresas comercializar una terapia basada en datos clínicos tempranos prometedores, con el requisito de que la empresa aún realice más pruebas para demostrar que la terapia es eficaz.
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