La FDA amplió el año pasado el uso de la terapia para niños de esta edad
La terapia moduladora de CFTR Kalydeco (ivacaftor) se puede administrar de forma segura a bebés con Fibrosis Quística (FQ) de tan solo 4 semanas de edad, según datos de un ensayo clínico de fase 3.
Los hallazgos fueron la base de la decisión de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) de ampliar la aprobación de Kalydeco para niños de este rango de edad el año pasado. La terapia fue recomendada recientemente para una expansión similar en Europa, donde está aprobada para bebés de 4 meses en adelante.
«Este es un gran momento para la Fibrosis Quística», dijo en un comunicado de prensa el Dr. Paul McNally, coautor del estudio en el Royal College of Surgeons de Irlanda . “A lo largo de los años, Ivacaftor, o Kalydeco, se ha sometido a ensayos clínicos en niños cada vez más pequeños. Ahora, a través de este estudio, se ha demostrado que es seguro y eficaz hasta las cuatro semanas de edad”.
La FQ es causada por mutaciones en el gen que proporciona instrucciones para producir la proteína CFTR, que normalmente funciona como una puerta en la superficie de las células, ayudando a regular el flujo de cloruro que entra y sale de ellas. Ciertas mutaciones que causan la FQ hacen que la puerta se quede cerrada y la proteína no pueda funcionar. Kalydeco trabaja para abrir la puerta y restaurar la función CFTR en pacientes con mutaciones elegibles.
El ensayo clínico de fase 3, ARRIVAL (NCT02725567), probó Kalydeco en múltiples grupos de niños menores de 2 años que tenían FQ causada por mutaciones elegibles. El estudio proporcionó resultados detallados para el grupo final de siete bebés que tenían entre 1 y 3 meses cuando comenzaron el tratamiento. En los países donde las pruebas de detección de FQ en recién nacidos son una rutina, la mayoría de los bebés son diagnosticados muy temprano en la vida, dijo McNally.
La dosis inicial de Kalydeco se determinó en función del peso. Tres niños comenzaron con 5,7 mg cada 12 horas, mientras que los otros cuatro comenzaron con 11,4 mg cada 12 horas.
Resultados del estudio ARRIVAL
El objetivo principal del estudio fue evaluar la seguridad y los resultados fueron positivos; no se informaron efectos secundarios graves.
«Ivacaftor [Kalydeco] fue en general seguro y bien tolerado durante el período de tratamiento de 24 semanas en este pequeño grupo, y todos los eventos adversos fueron de gravedad leve y no graves», escribieron los investigadores.
El estudio incluyó al primer bebé del mundo con FQ al que se le diagnosticó desde el nacimiento y se inscribió directamente en dicho ensayo. El bebé, Isaac Moss, participó en el estudio con su hermana Kara.
«Tanto Kara como Isaac están muy bien y sorprendentemente no experimentan ninguno de los síntomas típicos de la Fibrosis Quística en este momento», dijo Debbie. su madre.
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