Los experimentos muestran que MAP ofrece una carga útil mejor que el inhalador estándar
Los investigadores han desarrollado un dispositivo que podría mejorar la administración de terapia génica a los pulmones de personas con afecciones genéticas como la Fibrosis Quística (FQ).
En una serie de experimentos preclínicos, el equipo de investigación demostró que su dispositivo podía entregar una carga terapéutica a las células mejor que un inhalador estándar y al mismo tiempo evitar dañar la molécula portadora de la terapia.
Las terapias genéticas agregan, eliminan o editan material genético para abordar la causa subyacente de una enfermedad. La idea es que un gen CFTR saludable o su ARN mensajero (ARNm), un tipo de molécula de modelo genético hecha de ADN que contiene instrucciones para producir una proteína funcional, podría entregarse a los pacientes, dándole al cuerpo las herramientas genéticas que necesita para producir una proteína funcional.
MAP ofrece mejor carga genética
Los investigadores están desarrollando nanopartículas lipídicas como vehículo de administración de terapia de ARNm y centrándose en aplicaciones terapéuticas en la FQ. Estos pequeños transportadores, formados por moléculas grasas, tienen propiedades que los hacen favorables para ingresar a las células y evitar la degradación, por lo que son interesantes para entregar cargas genéticas.
La esperanza es que las nanopartículas que contienen ARNm de CFTR , o material genético relevante para otras enfermedades pulmonares, puedan inhalarse directamente en los pulmones.
Los medicamentos inhalados comúnmente se administran a través de un nebulizador de malla vibratoria, que convierte un medicamento líquido en una suspensión de partículas similar a una niebla, o un aerosol, para inhalar. Sin embargo, este enfoque podría resultar problemático para administrar terapias de ARNm.
Las fuerzas que utilizan los nebulizadores estándar para dispersar la niebla generan una tensión de corte que puede dañar los portadores de nanopartículas y limitar su capacidad para transportar carga genética. También hará que las partículas se agrupen en lugar de extenderse uniformemente una vez que lleguen a los pulmones.
Para superar estas barreras, los investigadores han estado colaborando con la startup Rare Air Health, con sede en Oregón , para probar un método de administración llamado plataforma de aerosolización de microfluidos (MAP).
El dispositivo alberga chips de microfluidos y genera columnas, donde las nanopartículas se liberan de los canales de manera dispersa sin el tipo de fuerza que causa la tensión de corte con los nebulizadores estándar.
«Este MAP puede representar un avance para la terapia génica pulmonar, permitiendo la administración precisa y eficaz de nanopartículas en aerosol», escribieron los investigadores.
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