Un estudio en el mundo real ha demostrado que Kalydeco (ivacaftor) sigue siendo eficaz para pacientes con Fibrosis Quística (FQ) que presentan mutaciones genéticas específicas, mejorando la función pulmonar, reduciendo las exacerbaciones pulmonares y disminuyendo la necesidad de hospitalización.
Kalydeco ue aprobada por primera vez en los EE. UU. en 2012 para pacientes de 6 años o más con al menos una mutación G551D , una de las mutaciones de compuerta más comunes que causan Fibrosis Quística. La etiqueta se ha ampliado varias veces y actualmente está aprobada para pacientes a partir de un mes de edad con cualquiera de las casi 100 mutaciones elegibles.
Resultados del estudio en más de 1,000 pacientes
El estudio incluyó más de 1.000 pacientes que fueron tratados con Kalydeco durante un año. Los resultados mostraron mejoras notables en la capacidad pulmonar, aunque los efectos no fueron tan pronunciados como en estudios controlados previos. A pesar de esto, la reducción en las hospitalizaciones y exacerbaciones pulmonares fue significativa.
Kalydeco para mutaciones poco comunes
Un hallazgo destacado fue que el medicamento también fue eficaz en pacientes con mutaciones menos comunes de la FQ, lo que extiende su uso potencial a un mayor grupo de personas con la enfermedad. Los resultados mostraron que incluso las personas con estas mutaciones menos estudiadas experimentaron mejoras importantes en su salud.
Reducción de hospitalizaciones y mejora de la calidad de vida
La reducción en las hospitalizaciones también tuvo un impacto positivo en la calidad de vida de los pacientes, disminuyendo las complicaciones graves y los costos asociados al tratamiento. El estudio reafirma la importancia de los tratamientos personalizados y dirigidos, como Kalydeco, en el manejo de la fibrosis quística.
Este estudio amplía la evidencia sobre el uso de Kalydeco en poblaciones con datos clínicos limitados, sugiriendo que el tratamiento puede tener un impacto positivo incluso fuera de los ensayos clínicos controlados.
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