Orkambi aprobado por la FDA  para niñxs de 2 a 5 años.

Orkambi ( lumacaftor / ivacaftor ) fue  aprobado el pasado mes de agosto de 2018, por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. ( FDA ) , 

La aprobación es para niñxs que tienen dos copias de la mutación F508del , la mutación genética más común que causa la enfermedad.
Según Vertex, se estima que aproximadamente 1,300 niños de entre 2 y 5 años en los EE. UU. Tienen esta mutación.

El tratamiento con Orkambi para estos niñxs más pequeñxs se comercializará como gránulos orales en  lugar de las tabletas típicas para facilitar la ingestión.

Se tomarán según el peso del niñx cada 12 horas ydeberían estar disponibles dentro de dos a cuatro semanas.

Por primera vez, los niñxs de 2 a 5 años que tienen la forma más común de FQ tienen un tratamiento para la causa subyacente de su enfermedad dijo Reshma Kewalramani, MD, vicepresidente ejecutivo y director médico de Vertex, en una conferencia de prensa.

Creemos que es importante tratar la causa subyacente de la enfermedad tan pronto como sea posible y esta aprobación es otro hito importante en nuestro viaje para llevar medicamentos efectivos a todas las personas que viven con FQ

 

La aprobación de la FDA se basa en los resultados de un estudio de fase 3 abierto ( NCT03125395 ) que evaluó la seguridad de Orkambi en pacientes con FQ de 2 años o más con dos copias de la mutación F508del

El ensayo demostró que Orkambi generalmente era seguro y bien tolerado durante 24 semanas, con niñxs de 2 a 5 años que demostraban un perfil de seguridad similar a los que tenían 6 años o más.

Los niveles de cloruro de sudor  mejoraron después de 24 semanas de tratamiento.

El efecto adverso más común reportado fue tos, que afecta al 63% de los niñxs .

Esta aprobación es un desarrollo significativo que permite a lxs médicxs comenzar a tratar la causa subyacente de la enfermedad  cuanto antes.

Vertex presentó una extensión de solicitud de autorización de comercialización para Orkambi en niños de 2 a 5 años a la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), para que el medicamento esté disponible en Europa.
Esa decisión se espera en la primera mitad de 2019.

***Desde FQ euskadi creemos que es una gran noticia y esperamos que no se siga demorando más en el tiempo la aprobación en Esapaña, ya que la salud de todas las personas es un derecho y en este caso la aprobación supondría la la ralentización del deterioro pulmonar, propio de la fibrosis quística.

NOTA: Esta entrada es una traducción del original, en Cystic fibrosis today  cuyo contenido  es el verdaderamente oficialy válido al 100%.