La FDA americana (Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. Ha aprobado hace una semana el Orkambi
( Lumacaftor +Ivacaftor) para niñxs de 2 a 5 años.

Este será  el primer medicamento para tratar la FQ en niños de esa edad.

Se podrán beneficiar de este tratamiento lxx niñxs que tienen dos copias de la mutación F508del ( los llamados homocigóticos)

Según la compañía, se estima que aproximadamente 1,300 niños de entre 2 y 5 años en los EE. UU. Tienen esta mutación.

El tratamiento con Orkambi para estos niños más pequeños se comercializará como gránulos orales en  lugar de las tabletas típicas para facilitar la ingestión.

Estarán disponibles, en unas 4 semanas y en dos dosis, 100 mg de lumacaftor / 125 mg de ivacaftor y 150 mg de lumacaftor / 188 mg de ivacaftor, según el peso del niño, que se tomarán cada 12 horas. ( Se cree que

Creemos que es importante tratar la causa subyacente de la enfermedad tan pronto como sea posible y esta aprobación es otro hito importante en nuestro viaje para llevar medicamentos efectivos a todas las personas que viven con FQ, dijo Kewalramani (Vicepresidente ejecutivo y director médico de Vertex )

ESTUDIO PREVIO A LA APROBACIÓN

La aprobación de la FDA se basa en los resultados de un estudio de fase 3 abierto ( NCT03125395 ) que evaluó la seguridad de Orkambi en pacientes con FQ de 2 años o más con dos copias de la mutación F508del-CFTR .

Los participantes fueron medicados cada 12 horas, de acuerdo con su edad y peso.

El ensayo demostró que Orkambi generalmente era seguro y bien tolerado durante 24 semanas, con niños de 2 a 5 años que demostraban un perfil de seguridad similar a los que tenían 6 años o más.

Los niveles de cloruro de sudor , un parámetro comúnmente utilizado para diagnosticar la enfermedad, mejoró después de 24 semanas de tratamiento. Otros puntos finales secundarios, incluidos los parámetros de crecimiento, también mejoraron con la medicación.

El evento adverso más común fue tos, que afecta al 63% de los niñxs.
Aunque cuatro niñxs experimentaron eventos adversos graves (que incluyen exacerbaciones pulmonares, gastroenteritis o estreñimiento) y tres interrumpieron el tratamiento debido a estos eventos o a pruebas de función hepática elevada, la mayoría de los eventos adversos informados fueron leves o moderados.

Esta aprobación es un desarrollo significativo que permite a los médicos comenzar a tratar la causa subyacente de la enfermedad en esta población antes que nunca.

Vertex presentó una extensión de solicitud de autorización de comercialización para Orkambi en niños de 2 a 5 años a la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), para que el medicamento esté disponible en Europa. Esa decisión se espera en la primera mitad de 2019.

**  EEUU Ha dado otro paso más en el avance y aprobación de los nuevos tratamientos, con esta nueva extensión y aprobación del orkambi a niñxs de 2 a 5 años.
En España ni siquiera se ha autorizado para adultos después de más de 2 años de su aprobación en Europa.
Desde La asociación reivindicamos su inmediata aprobación que pasa por el acuerdo entre Vértex y el Gobiernos español para la fijación de un precio. ¿ Hasta cuándo la espera?