Estudio observa mejoras síntomas abdominales

Seis meses después de Kaftrio (elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor), que se comercializa como Trikafta en los Estados Unidos, se observaron a reducciones marcadas en los síntomas abdominales entre las personas con fibrosis quística (FQ), según un estudio en Alemania y el Reino Unido.

los investigadores escribieron:
«Hasta donde sabemos, este es el primer estudio que evalúa los síntomas gastrointestinales, con una medida de resultado validada específica de la FQ informada por el paciente en personas con FQ que reciben una terapia moduladora de CFTR»

«Demostramos que la terapia con [Kaftrio] resulta en una reducción sustancial de los síntomas abdominales».

El estudio, Kaftrio reduce los síntomas abdominales,   fue publicado en Frontiers in Pharmacology.

En la Unión Europea y el Reino Unido, Kaftrio es un tratamiento aprobado comercializado por Vertex Pharmaceuticals para pacientes con FQ con al menos una mutación F508del en el gen CFTR, la mutación más común que causa FQ. Se ha demostrado que es altamente efectivo para mejorar la función pulmonar y restaurar un peso corporal más saludable para estos pacientes.

Si bien el alivio de los síntomas pulmonares es a menudo el objetivo principal en los ensayos de terapias para la FQ, los problemas con la digestión y los síntomas gastrointestinales son comunes y pueden tener una influencia significativa en la calidad de vida.

ESTUDIO

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Un equipo de investigadores en el Reino Unido y Alemania buscó investigar el impacto de Kaftrio en los síntomas abdominales entre 107 pacientes con FQ y al menos una mutación F508del que se observaron en cuatro centros alemanes de FQ (68 personas) y cuatro centros del Reino Unido (39 personas). Los pacientes tenían edades comprendidas entre los 12 y los 62 años. También se incluyeron 45 adultos sanos de Alemania sin enfermedad gastrointestinal crónica o alergias alimentarias.
Entre los pacientes, 60 habían estado usando una terapia moduladora CFTR diferente antes de comenzar Kaftrio.
Para evaluar los síntomas abdominales en las dos semanas anteriores, los pacientes completaron el cuestionario de puntuación de síntomas abdominales antes de comenzar Kaftrio y hasta 26 semanas (aproximadamente seis meses) después de haber comenzado el tratamiento. Abarca 28 puntos en cinco apartados: dolor, enfermedad por reflujo gastroesofágico (ERGE), trastornos intestinales, trastornos del apetito y calidad de vida.
Antes de comenzar Kaftrio, los pacientes tenían puntuaciones totales de significativamente más altas, así como sus puntuaciones para dolor, trastornos intestinales, trastornos del apetito y alteraciones de la calidad de vida que los controles sanos, lo que indica más síntomas abdominales.
A las 24 semanas de tratamiento, las puntuaciones de síntomas abdominales
habían disminuido significativamente, en un 29%, entre los pacientes, al igual que las puntuaciones en las cinco subcategorías, lo que sugiere reducciones marcadas en los síntomas abdominales. En ese momento, solo las puntuaciones de los trastornos intestinales se mantuvieron significativamente más altas que las de los controles sanos.
Las pacientes femeninas tenían niveles significativamente más altos de dolor y reflujo gastroesofágico, al inicio del estudio que los pacientes masculinos.
Esta diferencia se eliminó con el tratamiento, pero el dolor siguió siendo mayor entre las mujeres después de Kaftrio.
Se observaron diferencias notables entre los pacientes en el Reino Unido en comparación con los de Alemania. Específicamente, los pacientes del Reino Unido informaron puntuaciones totales de síntomas abdominales más altas al inicio del estudio y, mientras que los pacientes alemanes vieron una disminución significativa en las puntuaciones con el tratamiento, los del Reino Unido mostraron una mejoría no significativa.
Además, mientras que el dolor, los trastornos intestinales y el deterioro de la calidad de vida se aliviaron significativamente en los pacientes alemanes después de Kaftrio, los pacientes del Reino Unido no mostraron mejoras significativas.
Estas diferencias podrían explicarse por varios factores, dijeron los investigadores. Primero, los pacientes atendidos en los centros alemanes incluían personas que tenían al menos 12 años (edad media de 21 años), mientras que los del Reino Unido tenían que tener al menos 18 años (edad media de 32,9). Esta edad avanzada y el daño más crónico pueden hacer que el cambio sea más difícil, sugirió el equipo. Otras diferencias pueden incluir tasas de deficiencias enzimáticas en el páncreas (más altas en el grupo del Reino Unido) o diferencias dietéticas.
«Dados los niveles más altos de carga de síntomas observados en la cohorte del Reino Unido después de un tiempo más largo de administración de Kaftrio, es importante investigar más a fondo si la reducción significativa de los síntomas gastrointestinales observada después de 24 semanas de Kaftrio se mantiene o se atenúa con el tiempo», escribieron los investigadores.
Varios síntomas abdominales, incluyendo flatulencia, intensidad del dolor abdominal, heces malolientes, heces grasas y frecuencia de evacuación intestinal mostraron mejoras con el tratamiento, mostraron los análisis. Sin embargo, estos síntomas fueron aún más prevalentes entre los pacientes que entre los participantes sanos.
La calidad de vida relacionada con los síntomas abdominales también mejoró con el tratamiento con Kaftrio.
Si bien muchos pacientes dijeron anteriormente que sus síntomas influían en su actividad física, esto se informó con menos frecuencia después de comenzar Kaftrio.
Como se observó anteriormente, Kaftrio se asoció con mejoras significativas en la función pulmonar y el peso corporal.
Los hallazgos demuestran que el tratamiento con Kaftrio reduce los síntomas abdominales en los pacientes con FQ, dijeron los investigadores, y señalaron que los hallazgos también ayudan a validar las puntuaciones de síntomas abdominales como una forma de monitorear estos síntomas.
«Nuestro instrumento específico de la FQ revela ser altamente sensible para capturar los cambios durante una terapia potente, lo que hace que el test / puntuación de síntomas abdominales sea una herramienta valiosa para la implementación en estudios intervencionistas y observacionales, así como para su uso en la rutina clínica», concluyó el equipo.

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