Saiakuntzaren emaitzak izan litezke terapia onartzeko eskaeren oinarria.

4D Molekular Therapeutics (4DMT) 3. faseko saiakuntza kliniko bat prestatzen ari da. Emaitzak positiboak badira, konpainiaren 4D-710 terapia geniko inhalatua onartzeko eskaeren oinarria izango da, Fibrosi Kistikoa (FK) duten eta CFTR modulatzaileak hartu ezin dituzten pertsonentzako tratamendu gisa.

4DMTk AEBetako eta Europako agintariekin elkarrizketak osatu ditu berriki, eta konpainiak esan du orain bide argi bat ikusten duela terapiaren onarpen formala lortzeko moduari buruz.

Planifikatutako 3. faseko saiakuntzan, birika-funtzio murriztua duten 60-80 pertsona inskribatzea espero da; zehazki, segundu batean aurreikusitako arnas bolumen bortxatuaren (ppFEV1) ehunekoa %40tik %80ra bitartekoa izatea. Ikerketaren helburu nagusietako bat izango da 4D-710 bitarteko tratamenduak ppFEV1-ari nola eragiten dion neurtzea. PpFEV1-a birika-funtzioaren neurria da, norbaitek segundo batean indarrez kanporatu dezakeen aire-kopurua neurtzen duena.

3. faseko azterketan, halaber, gene-terapiak pazienteen bizi-kalitateari nola eragiten dion ebaluatuko da, Fibrosi Kistikoari buruzko Galdetegiaren Arnas Eremu Berrikusia (CFQ-R-RD) izeneko eskala estandarraren eta biriketako exazerbazioen maiztasunaren bidez neurtuta.

FKaren kontrako terapia genikoko saiakuntzak egiteko fabrikazio-instalazioak sortzen dira

Saiakuntza 2025eko bigarren erdian hastea espero da. 4DMTk esan zuen dagoeneko ezarri dituela entsegurako terapia genetikoa fabrikatzeko instalazioak, azkenean onartzen bada produktu komertzial bat fabrikatzeko erabil daitezkeen prozedura berak erabiliz.

4D-710 terapia, CFTR genearen kopia osasungarria birika-zelulei emateko diseinatuta dago, eta, horri esker, CFTR proteina funtzional bat sor daiteke. 4DMT terapia genetikoa garatzen ari da CFTR modulatzaileak hartu ezin dituzten FKa duten pertsonentzat, dela mutazio hautagarririk ez dutelako, dela modulatzaileak albo-ondorio onartezinak eragiten ari zirelako.

Paziente horien tratamenduen behar ase gabea dagoenez, 4DMTk esan zuen 4D-710erako onespen azeleratua bilatzeko aukera aztertzen ari dela. Onarpen azeleratua baldintzazko onespena da, enpresei etorkizun handiko datu kliniko goiztiarretan oinarritutako terapia merkaturatzeko aukera ematen diena. Enpresak proba gehiago egitearen baldintzarekin, terapia eraginkorra dela frogatzeko.

Jatorrizko albistea

Beste albistez batzuk: BIXI: FIBROSI KISTIKOA DUTEN FAMILIENTZAT BALIABIDEAK LORTZEKO SORTU DEN PLATAFORMA BERRIA