Esperimentuek erakusten dute MAPek inhalagailu estandarrak baino karga erabilgarri hobea eskaintzen duela

Ikertzaileek Fibrosi Kistikoa bezalako gaixotasun genetikoak dituzten pertsonei biriketara terapia genikoa hobeto emateko gailu bat garatu dute.

Esperimentu aurrekliniko batzuetan, ikerketa-taldeak frogatu zuen bere gailuak karga terapeutikoa eman ziezaiekeela zelulei inhalagailu estandar batek baino hobeto, eta, aldi berean, terapiaren molekula eramailea kaltetzea saihestu zezakeela.

Terapia genetikoek material genetikoa gehitzen, ezabatzen edo editatzen dute gaixotasun baten azpiko kausari heltzeko. Ideia da CFTR gene osasungarri bat edo haren RNA mezularia (ARNm), pazienteei eman ahal izango litzaiekeela, gorputzari proteina funtzional bat sortzeko behar dituen tresna genetikoak emanez.

MAPek karga genetiko hobea eskaintzen du

Ikertzaileek nanopartikula lipidikoak garatzen ari dira RNAm terapia emateko eta FKko aplikazio terapeutikoetan zentratzeko. Garraiatzaile txiki horiek, molekula koipetsuz osatuak, zeluletara sartzeko eta degradazioa saihesteko bideragarrai egiten dituzten propietateak dituzte, eta, beraz, karga genetikoak entregatzeko interesgarriak dira.

CFTRren ARNm duten nanopartikulak, edo biriketako beste gaixotasun batzuetarako material genetiko garrantzitsua dutenak, biriketan zuzenean arnastu ahal izatea da itxaropena.

Orain, arnastutako sendagaiak sare bibratorioko nebulizagailu baten bidez ematen dira. Nebulizagailu horrek laino baten antzeko partikula-esekidura bihurtzen du sendagai likido bat, edo aerosol bat, arnasteko.

Hala ere, ikuspegi hori arazoak sortu litezke RNAm terapiak administratzeko. Lainogailu estandarrek lainoa sakabanatzeko erabiltzen dituzten indarrek ebaketa-tentsio bat sortzen dute, nanopartikula-eramaileak kaltetu eta karga genetikoa garraiatzeko gaitasuna mugatu dezakeena. Era berean, biriketara iritsitakoan partikulak uniformeki zabaldu beharrean multzokatu egingo dira.

Oztopo horiek gainditzeko, ikertzaileak Oregonen egoitza duen Rare Air Health startuparekin elkarlanean aritu dira, mikrofluidoak aerosolizatzeko plataforma (MAP) izeneko administrazio-metodo bat probatzeko.

Gailuak mikrofluido-txipak ditu eta zutabeak sortzen ditu. Bertan, nanopartikulak sakabanatuta askatzen dira kanaletatik, nebulizadore estandarrekiko ebaketa-tentsioak eragiten duen indar motarik gabe.

“MAP hau biriketako terapia genikorako aurrerapen bat izan daiteke, aerosolean nanopartikulak modu zehatz eta eraginkorrean ematea ahalbidetuz”, idatzi zuten ikertzaileek.

Jatorrizko albistea

Beste albiste batzuk: “PILULA BIZI” BAT SORTU DUTE, ANTIBIOTIKOEKIKO ERRESISTENTEAK DIREN BIRIKETAKO INFEKZIOEI AURRE EGITEKO