Estatu Batuetako Elikagai eta Sendagaien Administrazioak (FDA) trikafta (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor) erabiltzea onartu du 2 eta 5 urte bitarteko fibrosi kistikoa duten haurrentzat, gutxienez F508del mutazioaren edo mutazio zehatz batzuen kopia bat badute.

Hori albiste bikaina da, oso onuragarria baita Fibrosi Kistikoa duten pertsonengan modulatzaileak lehenbailehen erabiltzen hastea biriketako kalteak eta konplikazioak saihesteko.

FDAren onarpena 3. faseko azterketa bateko datuetan oinarritu da. Azterketa horrek 2 eta 5 urte bitarteko haurrengan trikaftaren segurtasuna eta eraginkortasuna ebaluatu zituen, gutxienez F508del mutazio batekin. Ikerketak erakutsi zuen farmakoa, oro har, ondo toleratu zela eta segurtasun-datuak bat zetozela aurreko azterketetan behatutakoekin. FDAk Trikafta ere onartu zuen, laborategian aztertu diren beste 177 mutazioetako bat duten haurrentzat. Laborategiko datu berak erabili ziren 6 urtetik gorakoentzako trikaftaren onespenerako oinarria osatzeko.

Aurrerapen hori hala izan arren, Fibrosi Kistikoa duten biztanleen ehuneko batek ezin du tratamendu modulatzaile horietakoren bat baliatu. Hala ere, FQa duten pertsonen %100i konponbidea emango dion tratamendu eraginkor baten bila, zenbait ikerketa-lerro irekita daude.

Europan, Trikafta sendagaia Kaftrio izenarekin merkaturatzen da, eta Fibrosi Kistikoa duten pertsonentzat onartzen da, 6 urtetik aurrera CFTR genean F508del mutazioaren kopia batekin gutxienez. Adierazpen horrek Espainian badu sarbidea iazko azarotik.

Hurrengo hilabeteetan Europako Medikamentu Agentziak (EMA) Kaftriorako adierazpen berri hau ebaluatu eta onartzea espero dugu, 2 urtetik gorako haurrentzat.

Jatorrizko albistea