AEBko Drogen eta Elikagaien Administrazioak, Kalydeco ® onartu zuen (ivacaftor) hilabete bat eta, Kalydecora sentikortasuna frogatu duten 97 mutazioko kopia bat duten haurrentzat.

AEBetako Drogen eta Elikagaien Administrazioa. (FDA)-k Kalydeco ® (ivacaftor) onartu zuen, 1-4 hilabeteko Fibrosi Kistikoa duten eta mutazio batzuk dituzten haurrentzako. Onespen horrek haur gutxi batzuei eragiten badie ere, beste urrats garrantzitsu bat da FKa duten pertsona guztiek beren gaixotasunaren kausarako tratamendua jasoko dutela bermatzeko.

Kalydeco eta antzeko moduladoreek partzialki berrezartzen dute Fibrosi Kistikoaren (CFTR) mintzezko konduktantzia erregulatzen duen proteinaren jarduera, zeinak gatzaren eta likidoen oreka egokia mantentzen baitu biriketako eta beste organo batzuetako gainazaletan. Ikerketek erakutsi dutenez, pankrearen funtzioa berrezarri egin daiteke Kalydeco hartzen duten haur txiki batzuetan.

KALYDECO

Kalydeco onartu zen, hasiera batean, 2012an, 6 urtetik gorako pertsonen tratamendurako G551D mutazioarekin, AEBetan FKa duten ia 40 000 pertsonen % 4. Harrezkeroztik, onespena 97 mutazioetako batekinbat duten lau hilabeteko haurretara zabaldu da.

Kalydeco Vertex Pharmaceuticals Inc. enpresak garatu zuen, Cystic Fibrosis Foundation-en laguntza kliniko, zientifiko eta finantzario garrantzitsuarekin.

FKa duten pertsonei bizitza luzeagoa eta osasungarriagoa izaten laguntzeko aurrerapen handia egin den arren, pertsona batzuk ez dira hautagarriak modulatzaile bat hartzeko edo ez dute sendagaia onartzen. Oraindik lan kritiko bat egin behar da FKarekin bizi diren pertsona guztiei beren gaixotasunaren kausarako tratamendu bat lortzen laguntzeko.

Jatorrizko albistea