FDAk adin horretako haurrentzako terapiaren erabilera handitu zuen iaz

Kalydeco (ivacaftor) , CFTR terapia modulatzailea, modu seguruan administra dakieke Fibrosi Kistikoa (FK) duten 4 asteko haurrei, 3. faseko saiakuntza kliniko baten datuen arabera.

Aurkikuntzak izan ziren AEBetako Elikagaien eta Sendagaien Administrazioak (FDA)  iaz hartutako erabakiaren oinarria, hain zuzen ere, Kalydecoren onarpena zabaltzea adin-tarte horretako haurrentzat. Europan ere terapia adin tarte honetarako ere gomendatu zen; izan ere, 4 hilabetetik gorako haurrentzat onartuta dago.

“Hau une handia da Fibrosi Kistikoarentzat”, esan zuen prentsa-ohar batean Paul McNally doktoreak, Irlandako Royal College of Surgeons-en ikerketaren egilekideak. “Urteetan zehar, Ivacaftor edo Kalydeco medikamenduaren inguruko saiakuntza klinikoak egin zaizkie gero eta haur txikiagoei. Orain, ikerketa honen bidez, frogatu da segurua eta eraginkorra dela lau aste bete arte”.

Fibrosi Kistikoa, CFTR proteina sortzeko jarraibideak ematen dituen genean gertatzen diren mutazioek eragiten dute. CFTR proteinak zelulen gainazalean ate bat bezala funtzionatzen du normalean, eta zeluletatik sartzen eta irteten den kloruro-fluxua erregulatzen laguntzen du. FKa eragiten duten mutazio batzuen ondorioz, atea itxita geratzen da eta proteinak ezin du funtzionatu. Kalydecok atea irekitzeko eta mutazio hautagarriak dituzten pazienteen CFTR funtzioa berrezartzeko lan egiten du.

ARRIVAL (NCT02725567), 3. faseko saiakuntza klinikoak, Kalydeco probatu zuen mutazio hautagarriek eragindako FKa zuten 2 urtetik beherako hainbat ume-taldetan. Ikerketak emaitza konkretuak eman zituen tratamendua hasi zutenean 1-3 hilabete zituzten zazpi haurtxoko taldearen kasuan. Jaioberrien FK detekzio-probak errutina bat diren herrialdeetan, haur gehienak oso goiz diagnostikatzen dira bizitzan, esan zuen McNallyk.

Kalydekoren hasierako dosia pisuaren arabera zehaztu zen. Hiru haur 5,7 mg-rekin hasi ziren 12 ordutik behin, eta beste laurak 11,4 mg-rekin hasi ziren 12 ordutik behin.

ARRIVAL azterketaren emaitzak

Ikerketaren helburu nagusia segurtasuna ebaluatzea izan zen, eta emaitzak positiboak izan ziren; ez zen bigarren mailako ondorio larririk jakinarazi.

“Ivacaftor [Kalydeco], oro har, segurua eta ondo onartua izan zen 24 asteko tratamendu-aldian, talde txiki honetan, eta aurkako ondorio guztiak larritasun gutxikoak eta ez larriak izan ziren”, idatzi zuten ikertzaileek.

Ikerketan, FKa jaio zenetekin diagnostikatu zuten munduko lehen haurra barne hartzen du. Isaac Mossek, bere arreba Kararekin batera parte hartu zuen estudioan.

“Bai Kara eta bai Isaac oso ondo daude, eta harrigarria bada ere, ez dute Fibrosi Kistikoaren sintoma tipiko bat bera ere une honetan”, esan zuen bere ama Debbiek.

Jatorrizko albistea

Beste albisteak: FKRAKO 4D-710 TERAPIA GENIKOAREN 3. FASEKO SAIAKUNTZA 2025. URTEAREN AMAIERARAKO AURREIKUSTEN DA.