Mundu errealean egindako ikerketa batek frogatu du Kalydeco (ivacaftor) eraginkorra dela oraindik Fibrosi Kistikoa (FK) duten eta mutazio genetiko espezifikoak dituzten pazienteentzat, biriken funtzioa hobetuz, biriken larriagotzeak murriztuz eta ospitaleratze beharra murriztuz.

Kalydeco Estatu Batuetan lehen aldiz onartu zen 2012an, gutxienez G551D mutazio bat (Fibrosi Kistikoa eragiten duten ate-mutazio ohikoenetako bat) duten 6 urteko edo gehiagoko pazienteentzat. Etiketa hainbat aldiz zabaldu da, eta gaur egun onartuta dago hilabete bat baino gehiago pazienteentzat, ia 100 mutazio hautagarrietarako.

Ikerketaren emaitzak 1,000 paziente baino gehiagotan

Ikerketak 1,000 paziente baino gehiago barne hartu zituen, eta Kalydecorekin tratatu zituzten urtebetez. Emaitzek hobekuntza nabarmenak erakutsi zituzten biriken gaitasunean, nahiz eta ondorioak ez ziren aurretik egindako azterketa kontrolatuetan bezain nabarmenak izan.  Hala ere, ospitalizazioen eta birika-exazerbazioen murrizketa nabarmena izan zen.

Kalydeco, ezohiko mutazioetarako

Aurkikuntza aipagarri bat izan zen sendagaia eraginkorra izan zela FKaren mutazio ez hain ohikoak dituzten pazienteetan ere, eta horrek gaixotasuna duten pertsona gehiagorengana hedatzen du haren erabilera potentziala. Emaitzek erakutsi zutenez, gutxiago ikertu diren mutazioak dituzten pertsonek ere hobekuntza handiak izan dituzte beren osasunean.

Ospitalizazioak murriztea eta bizi-kalitatea hobetzea

Ospitaleratzeak murrizteak ere eragin positiboa izan zuen pazienteen bizi-kalitatean, eta konplikazio larriak eta tratamenduarekin lotutako kostuak murriztu ziren. Fibrosi Kistikoaren maneiuan tratamendu pertsonalizatu eta zuzenduek, Kalydeco kasu, duten garrantzia berresten du ikerketak.

Ikerketa honek zabaldu egiten du datu kliniko mugatuak dituzten populazioetan Kalydeco erabiltzeari buruzko ebidentzia, eta iradokitzen du tratamenduak eragin positiboa izan dezakeela saiakuntza kliniko kontrolatuetatik kanpo ere.

Jatorrizko albistea

Aurreko albisteak: Fibrosi Kistikoaren Nazioarteko Eguna: Etorkizun seguru eta bidezkoa nahi dugu