Ikerketek vanzacaftor, tezacaftor eta deutivacaftor haur eta helduetan probatu zituzten

Fibrosi kistikorako (FK) konbinazio hirukoitzeko (vanzacaftor, tezacaftor eta deutivacaftor) CFTR terapia modulatzaile berri baten hiru saiakuntza kliniko globalen emaitzak espero ditugu, iragarri zuen terapia garatzailea den Vertex Pharmaceuticals-ek.

3. faseko saiakuntza horietako bi, SKYLINE 103 (NCT05076149) eta SKYLINE 102 (NCT05033080), amaitu dira. Ikerketa hauek beren klaseko terapia konbinatu aurreratuena probatu zuten 12 urtetik gorako FKa duten 1000 pazientek baino gehiagok.

Hirugarren ikerlana (NCT05422222) CFTR modulatzeko terapia berria probatzen ari da, gutxi gorabehera 1 eta 11 urte  bitarteko 200 umetan. Segurtasun-, kaltegarritasun- eta eraginkortasun-datuak sei edo zazpi hilabeteko tratamenduaren ondoren ebaluatu baziren ere, saiakuntza 2030ean amaituko da.

Vertexek jakinarazi zuen bere hiru ikerketen emaitzak 2024aren hasieran partekatzea espero duela.

CFTR moduladoreek izen bereko proteina baten arazoak zuzentzeko balio dute

FKa CFTR genearen mutazioek eragiten dute, eta izen bereko proteina bat sortzeko jarraibideak ematen ditu. CFTR moduladoreak berriki garatu diren terapia mota bat dira, FKa eragiten duten mutazio (ohikoena den F508del barne) jakin batzuk dituzten pertsonengan proteina horren funtzionaltasuna handitzen laguntzen dutenak.

Azken hamarkadan, CFTR moduladoreak erabiltzeak erabat aldatu du FKa duten pertsona askorentzako tratamenduaren egoera, nahiz eta paziente asko ez diren terapia horietarako hautagarriak.

Tratamendu konbinatu berri bat Trikaftarekin alderatzen dute SKYLINE saiakuntzek

Ikerketaren konbinazioak tezacaftor eta bi modulatzaile berri ditu: vanzacaftor eta deutivacaftor. Helduen 2. faseko saiakuntza baten (NCT03912233) datuek adierazi zuten tratamendua ondo toleratu zela eta biriketako funtzioa hobetu zela plazebo batekin alderatuta.

Vertex, Modernarekin ere elkarlanean ari da VX-522 garatzeko. Inhalazio terapia hau, haien azpi mutazioa CFTR proteina ez ekoiztera eragiten duen 5.000 pertsonetara bideratuta dago, hauek ezin bait dute moduladoreen bidezko tratamendua jaso. VX-522, RNAn oinarritutako tratamendua, pazientearen biriketan CFTR proteina osasungarri baten ekoizpena sustatzeko diseinatuta dago.

Vertexek datu epidemiologikoak ere iragarri zituen, AEB, Europa, Australia eta Kanadan FKarekin bizi diren pertsonen kopurua eguneratzen dituztenak. Guztira, 92.000 paziente ingurukoa da, konpainiak aurrez kalkulatu zituen 88.000 pazienteen ordez.

Jatorrizko albistea

Beste albiste batzuk: Kaftrioak funtzio pankreatikoa berrezarri du mutazio arinagoa duten 2 emakumetan