VERTEXEK EUROPAREN BAIMENA LORTU DU ORKAMBI MEDIKAMENTUA KOMERTZIALIZATZEKO.
Vertexek jakin arazi duenez, Europako Komisioak baimena eman dio ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) medikamentua komertzializatzeko.

F508del mutazio bikoitza duten 12 urtetik gorako pertsonetan fibrosi kistikoaren kausak tratatzeko lehenengo medikamentua da Orkambi. Europan 12 urtetik gorako 12.000 pertsona daude mutazio horren bi kopiarekin.
Fibrosi kistikoa duten pertsonek bizitza guztian borrokatu behar dute gaixotasunaren aurka. Gainera, egoera okertzen joaten da biriketako infekzioengatik.

Orain arte, mutazioaren bi kopia dituzten pertsonek gaixotasunaren sintomak eta kalteak tratatzeko medikamentuak eduki dituzte bakarrik. Orain, medikamentu berri honekin, gaixotasunaren kausak tratatu ahal izango dira.
Medikamentuaren azterketak 1.100 pertsona boluntariorekin egin ziren, eta biriketan hobekuntza nabarmenak eduki zituzten parte-hartzaileek. Pazienteek gorputzeko masaren indizea ere hobetu zuten, eta biriketako infekzio larriak gutxitu zituzten (baita ospitalizatzeak eta zain bidezko antibiotikoak behar dituztenak ere). Hobekuntza hau tratamenduak iraun zuen 48 asteetan luzatu zela ikusi zuten.

DF508 mutazioaren bi kopia duten pertsonek ez dute ondo prozesatzen CFTR proteina eta gainera proteina hori zelulen barruan geratzen da. Beraz, pertsona hauek CFTR proteina gutxi edukitzen dute zelulen azalean. ORKAMBIK zelulen azaleko proteina kantitatea handitzen du eta hauen eraginkortasuna hobetu. Ahotik hartzen den konprimitu bat da, 12 ordutik behin hartzen dena.

FUENTE:BUSINESS WIRE