Científicos del Instituto de Investigación Scripps (TSRI, por sus siglas en inglés), en La Jolla, California (Estados Unidos) han encontrado pruebas de que una proteína mutante responsable de la mayoría de los casos de fibrosis quística está tan ocupada «comunicándose» con los vecinos celulares equivocados que no puede funcionar normalmente y resulta prematuramente degradada.
Al eliminar esta «comunicación», los investigadores restauraron parcialmente la función normal de la proteína, lo que sugiere que las terapias podrían un día tratar la causa de la fibrosis quística, no sólo los síntomas.
Las proteínas y las interacciones que hemos identificado realmente impulsan la vía para nuevos objetivos farmacológicos para el tratamiento de la fibrosis quística
dice Casimir Bamberger, investigador asociado en el laboratorio del profesor de TSRI John R. Yates y co-primer autor del nuevo estudio.
Las personas con fibrosis quística sufren de infecciones persistentes y acumulación de moco en los pulmones y aunque existen tratamientos para hacer frente a los síntomas –como antibióticos para las infecciones– no hay terapias que restauren plenamente la función pulmonar.
Estos expertos creen que entender mejor la proteína llamada regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR) podría ser la clave para nuevos tratamientos.
La mayoría de los pacientes con fibrosis quística tienen una mutación, denominada ?F508, en el gen que codifica CFTR, evitando que CFTR se pliegue correctamente y que se procese correctamente en las células.
Curiosamente, investigaciones anteriores mostraron que CFTR mutante recupera las funciones normales a bajas temperaturas. «La congelación de las personas no es un tratamiento práctico, por supuesto, pero esto nos mostró que CFTR mutante puede ser funcional», afirma la coautora Sandra Pankow, también investigadora en el TSRI.
«Así que la idea detrás de nuestro nuevo estudio era encontrar nuevos candidatos a fármacos que podrían imitar lo que vemos en las bajas temperaturas», añade esta experta.
En el nuevo estudio, publicado este lunes en ‘Nature’, los investigadores analizaron muestras de células con una herramienta llamada ‘Co-Purifying Protein Identification Technology’ (CoPIT), un nuevo método que desarrollaron para identificar proteínas y analizar los datos. Con COPIT, identificaron casi las interactuaciones de cada proteína CFTR, incluso siguiendo las interacciones de proteínas secundarias y terciarias.
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