Kaftrio aumenta la capacidad de ejercicio en adolescentes con FQ.

Un tratamiento de seis semanas con Kaftrio condujo a una marcada mejoría en la capacidad de ejercicio en adolescentes con fibrosis quística (FQ), según un análisis de tres casos.

El estudio, «Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor mejora la capacidad de ejercicio en adolescentes con fibrosis quística», fue publicado en la revista Pediatric Pulmology.

Existen diferentes tipos de mutaciones CFTR con diferentes efectos sobre la proteína CFTR. En aproximadamente el 90% de los casos, la mutación causante de la enfermedad se conoce como F508del.

Resultados de un tratamiento de cuatro semanas con Kaftrio , en los ensayos

• mejoró la función pulmonar, incluido el porcentaje de volumen espiratorio forzado predicho en un segundo (FEV1).
• Los niveles de cloruro en el sudor (un marcador de la función CFTR)
• la puntuación del dominio respiratorio del Cuestionario de FQ revisado.
• Redujo significativamente el número de episodios de empeoramiento de los síntomas, llamados exacerbaciones pulmonares.
• Sin embargo, sus efectos sobre la capacidad de ejercicio siguen siendo desconocidos.

 ESTUDIO

Investigadores en el Reino Unido informaron sobre  la capacidad de ejercicio de tres adolescentes con FQ (dos niños, una niña; de 13 a 15 años) después de seis semanas de tratamiento con Kaftrio.

Se habían inscrito en un ensayo de fase 3 de Kaftrio (NCT03525548) que comparó la terapia con Kalydeco (ivacaftor) o un placebo en pacientes con mutaciones F508del en ambas copias del gen CFTR.

Nunca habían recibido un modulador CFTR antes del ensayo.

Los tres pacientes tenían insuficiencia pancreática.

Un niño y la niña estaban recibiendo antibióticos para Pseudomonas aeruginosa.

 Los pacientes se sometieron a una evaluación de la aptitud aeróbica antes y después del tratamiento con Kaftrio.

 MEJORAS después de seis semanas de tratamiento con Kaftrio.

1. Mostraron mejoras en la función pulmonar en los tres participantes.
2. La absorción máxima de oxígeno mostró aumentos clínicamente significativos que oscilaron entre el 17,6% y el 52,4%.
3. La mejoría fue mayor en pacientes con enfermedad pulmonar grave y menor condición física al inicio del tratamiento.

Los investigadores observaron por primera vez, mejoras en la capacidad de ejercicio después de 6 semanas de tratamiento con Kaftrio

Señalaron  que más estudios,  con una muestra más grande en todo el espectro de la enfermedad,  podría confirmar de manera útil estos hallazgos y ayudar a aclarar los mecanismos por los cuales los moduladores CFTR mejoran la extracción y utilización de oxígeno.

FUENTE CF NEWS TODAY