Estudios probaron vanzacaftor, tezacaftor y deutivacaftor en adultos y niños
Se esperan en breve los resultados de tres ensayos clínicos globales de una nueva terapia moduladora de CFTR de triple combinación para la fibrosis quística (FQ): vanzacaftor, tezacaftor y deutivacaftor, anunció Vertex Pharmaceuticals , el desarrollador de la terapia.
Dos de estos ensayos de fase 3, SKYLINE 103 (NCT05076149) y SKYLINE 102 (NCT05033080) , que probaron la terapia combinada más avanzada de su clase en un total de más de 1000 pacientes con FQ, de 12 años en adelante, ya han finalizado.
El tercer estudio ( NCT05422222 ) está probando la nueva terapia moduladora de CFTR en aproximadamente 200 niños, de 1 a 11 años. Si bien los datos de seguridad, tolerabilidad y eficacia se evaluaron después de seis o siete meses de tratamiento, el ensayo finalizará en 2030.
Vertex informó que espera compartir los resultados de sus tres estudios «a principios de 2024”.
Los moduladores CFTR funcionan para corregir problemas en una proteína del mismo nombre
La FQ es causada por mutaciones en el gen CFTR , que proporciona instrucciones para producir una proteína del mismo nombre. Los moduladores de CFTR son una clase de terapias desarrollada recientemente que ayudan a aumentar la funcionalidad de esta proteína en personas con ciertas mutaciones que causan FQ , incluida F508del, la mutación más común de la enfermedad.
Durante la última década, la introducción de moduladores de CFTR ha alterado radicalmente el panorama del tratamiento para muchas personas con FQ, aunque una fracción considerable de pacientes no son elegibles para estas terapias.
Ensayos SKYLINE que comparan un nuevo tratamiento combinado con Trikafta
La combinación en investigación incluye tezacaftor , junto con dos moduladores más nuevos: vanzacaftor y deutivacaftor. Los datos de un ensayo de fase 2 (NCT03912233) en adultos con una mutación F508del y una mutación de función mínima indicaron que el tratamiento fue bien tolerado y mejoró la función pulmonar en comparación con un placebo.
Vertex también está colaborando con Moderna para desarrollar VX-522 , una terapia de inhalación para los aproximadamente 5.000 pacientes con FQ cuyas mutaciones subyacentes no conducen a la producción de proteína CFTR y es poco probable que respondan al tratamiento con moduladores. VX-522, un tratamiento basado en ARN, está diseñado para promover la producción de una proteína CFTR saludable en los pulmones del paciente.
Vertex también anunció datos epidemiológicos que actualizan su número estimado de personas que viven con FQ en EE. UU., Europa, Australia y Canadá. El nuevo total es de aproximadamente 92.000, en lugar de los aproximadamente 88.000 pacientes que la compañía estimó anteriormente.
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