VERTEX RECIBE LA APROBACIÓN EUROPEA PARA EL ORKAMBI

Vértex anunció hoy que la Comisión Europea ha concedido la autorización de comercialización para ORKAMBI (lumacaftor / ivacaftor), el primer medicamento para tratar la causa subyacente de la fibrosis quística (FQ) en personas mayores de 12 años que tienen dos copias de la mutación F508del. En Europa, hay aproximadamente 12.000 personas con edades CF 12 años o más que tienen dos copias de esta mutación. Vertex comenzará ahora el proceso de aprobación de reembolso, país por país en la Unión Europea (UE).
Para las personas con fibrosis quística, la enfermedad es una batalla de toda la vida que se hace cada vez más grave con hospitalizaciones repetidas debido a infecciones pulmonares. Hasta ahora, las personas con dos copias de la mutación F508del sólo han tenido tratamientos para los síntomas y las complicaciones de la enfermedad

dijo Stuart Elborn, MD, Decano de la Facultad de Medicina, Odontología y Ciencias Biomédicas de la Universidad de Queen en Belfast, y la directora Investigadora para el estudio TRÁFICO Fase 3.

La combinación de Lumacaftor (VX-809) y Ivacaftor ( kalydeco) representa un cambio radical en el tratamiento de la fibrosis quística para estos pacientes, ya que se ocupa de la causa subyacente de la enfermedad. De este modo, se ha demostrado beneficios significativos y sostenidos «.
La aprobación de hoy se basa en datos previamente anunciados, a partir de dos estudios globales, Fase 3, de 24 semanas, sobre el tráfico y el transporte, y los datos de 24 semanas adicionales en el estudio de ampliación posterior, (PROGRESO ) en personas mayores de 12 años que tienen dos copias de la F508del mutación y ya estaban siendo tratados con medicamentos estándares.
En los estudios de tráfico y el transporte, que se inscribieron más de 1.100 pacientes, los pacientes tratados con la combinación de lumacaftor y ivacaftor experimentaron mejoras significativas en la función pulmonar.
Los pacientes también experimentaron mejoría en el índice de masa corporal (IMC) y la reducción de las exacerbaciones pulmonares (infecciones pulmonares agudas), incluyendo aquellos que requieren hospitalizaciones y el uso de antibióticos por vía intravenosa.
Los datos provisionales del ” PROGRESO” mostraron que estas mejoras se mantuvieron durante las 48 semanas totales de tratamiento (24 semanas en el tráfico / TRANSPORTE + 24 semanas en curso).

Además, el patrón y la magnitud de la respuesta observada después del inicio del tratamiento combinado en todos los pacientes que recibieron placebo en tráfico y transporte y, posteriormente, recibieron un régimen de combinación en Curso fueron similares a los observados en los pacientes que recibieron un régimen de combinación en el tráfico y el transporte .
La combinación de lumacaftor y ivacaftor fue generalmente bien tolerada en los tres estudios. En el tráfico y el transporte, los efectos adversos más comunes incluyen dificultad para respirar y / o opresión en el pecho, infección del tracto respiratorio superior (resfriado común) y los síntomas gastrointestinales (como náuseas, diarrea, o gases).
En la prolongación del estudio , los resultados de seguridad y tolerabilidad, incluyendo el tipo y la frecuencia de eventos adversos y eventos adversos graves, fueron consistentes con los observados en tráfico y transporte, y no se identificaron nuevos problemas de seguridad.
Durante 48 semanas, los efectos adversos más comunes fueron exacerbación pulmonar infecciosa, tos y aumento de esputo. La incidencia de acontecimientos adversos graves durante la ampliación (PROGRESO) fueron generalmente similares al tráfico y el transporte.
«La aprobación de lumacaftor en combinación con ivacaftor UE es un hito importante en nuestros esfuerzos, de mucho tiempo, para desarrollar nuevos medicamentos que tratan la causa subyacente de la enfermedad para las personas con fibrosis quística», dijo Jeffrey Leiden, MD, Ph.D., Presidente de Vertex , Presidente y Consejero Delegado.
«Esto ha sido 17 años en la fabricación/preparación y es el resultado de un esfuerzo de colaboración con la comunidad de Fibrosis Quística.
Nuestro objetivo ahora es ayudar a garantizar que las personas que necesitan este medicamento puede conseguirlo, y continuar nuestro trabajo para los dos de cada tres personas , con fibrosis quística en Europa, que todavía no tienen un tratamiento que se ocupa de la causa subyacente de la enfermedad «.
Acerca ORKAMBI® (lumacaftor / ivacaftor) y la mutación D F508

En las personas con dos copias de la mutación DF508, la proteína CFTR no se procesa y se transporta normalmente dentro de la célula, lo que se traduce en poca o ninguna proteína CFTR en la superficie celular. Los pacientes con dos copias de la mutación F508del se identifican fácilmente por una prueba genética sencilla.

ORKAMBI es una combinación de lumacaftor, que está diseñado para aumentar la cantidad de proteína completa en la superficie celular para fijar y corregir el defecto del procesamiento y tráfico de la proteína CFTR en Df508 , e ivacaftor, que está diseñado para mejorar la función de la proteína CFTR una vez que alcanza la superficie de la célula.
Se trata de un comprimido oral, tomado cada 12 horas –(una por la mañana y otra por la noche).

VERTEX COMENZARÁ CUANTO ANTES LAS NEGOCIACIONES CON LOS DIVERSOS PAÍSES DE LA UE PARA NEGOCIAR EL REEMBOLSO/PAGO DEL MEDICAMENTO

Para obtener información completa sobre el producto, por favor consulte el Resumen de las Características del Producto que se pueden encontrar en

www.ema.europa.eu una vez publicado.

FUENTE:BUSINESS WIRE

MUY BUENA NOTICIA.

UN SALUDO